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2025年1月8日获悉,诺和诺德揭晓已告终扩展和议,操纵Valo Health(下称Valo)普通的人类数据集和由AI驱动的推算技能,展现和开垦针对肥胖症、2型糖尿病和血汗管疾病的新型诊治举措。
遵照扩展和议的条目,Valo有权得到预付款、股权投资和潜正在的近期里程碑付款1.9亿美元,而且现正在有资历为多达20个药物项目得到里程碑付款,新增9个药物项目,加上研发资金和潜正在的版税支拨,一共约46亿美元。
2023年9月,诺和诺德与Valo就告终了6000万美元预付款、总代价27亿美元的团结和议,和议应许开垦多达11个药物项目,首要眷注血汗管疾病。Valo Health旗下Opal Computational Platform(下称Opal)平台可能辨识和验证新型的疾病标靶,以及能效力于这些标靶的分子。另表,Opal也能举行模仿,预测化合物的安闲性和有用性。而诺和诺德则生气Opal可能增加其本身现有的手艺,开垦血汗管范畴的新药。
彼时,诺和诺德的产物组合仍旧从糖尿病扩展至肥胖诊治,而且盘算扩展到其他心脏代谢疾病。更早之前,即2022年9月,诺和诺德就以7000万美元预付款、答允最高可达7亿美元的资金,赢得Ventus Pharmaceuticals研发的NLRP3压抑剂VENT-01的权力,VENT-01恰是有潜力诊治肝脏、肾脏和心脏代谢疾病的幼分子。
而正在与Valo告终团结之前,诺和诺德还以11亿美元和5亿美元的金额收购lnversago Pharma和Embark Biotech,两者各自对心脏代谢疾病提出了区其它诊治计划。
Valo组修于2019年,由美国生物医药出名风投Flagship孵化,并于2020年正式走出消失形式,操纵数据和AI开垦下一代药物研发平台,产物线涵盖血汗管/代谢/肾脏疾病、癌症和神经退化性疾病等诊治范畴的17个项目。
兴办多年来,Valo的总融资额赶上4.5亿美元,最高一轮为3亿美元的B轮融资。2021年,正在Schrodinger(薛定谔)、Relay、Recursion、Exscientia纷纷上市暴涨时,仅正在B轮的Valo纠合硅谷出名风投契构念要通过SPAC借壳上市,但随后揭晓终止上市历程。
值得一提的是,Valo是一家齐备整合的幼分子药物展现和开垦公司,征求靶点、分子展现和临床开垦等,其主旨产物Opal平台基于数千个由来的纵向数据集,不但可能预测可用作新药物的分子,况且还能预测这些药物是怎么影响患者的身体,并正在研发症结有用规避新药的副效力。
Opal平台技能的背后,是广大的底层数据蕴蓄积聚。2019-2020年岁月,Valo先后收购了AI造药公司Numerate 和生物造药商FORMA Therapeutics,并借此得到了两个早期发实际验室和R&D库等资产,个中Numerate的平台包蕴3万多个模子、70 万亿个分子和赶上 25 个药物项目。这些资产也进一步深化了 Valo 的 Opal 平台。
另表,Valo还与基因组学公司G3 Therapeutics团结,得到了G3 Therapeutics的有氧代谢数据库,这也有帮于Valo展现与疾病干系的生物标识物和靶点,从而加快药物的开垦历程。
除了数据范畴表,Opal平台的另一大亮点是拔取连结了人体数据而非过去行业中每每行使的幼鼠细胞数据。人体数据无疑能让药物开垦变得更疾速和高效,同时本钱也有所消浸。关于Valo而言,人体数据的运用可能成为其算法平台的主旨角逐力。
另表,Opal平台的端到端计划也极大水平地加快了药物开垦的速率,同时数据行使了简单集成架构,通盘药物研发经过中可共享数据和音信,这也为疾病诊治办法开垦供应了新举措。与古代举措比拟,Opal推算平台可能正在数周内举行数万亿个分子的推算和实证筛选,从而确定新的开垦方针区域。
2024年的结尾一天,Valo Health揭晓了其 OPL-0401 正在糖尿病视网膜病变患者中的2期 SPECTRA商量的顶线数据(DR),结果显示,该商量未到达其首要或次要止境,仍旧暂停研发。而业内集体以为,这回的2期结果挫折并不是无迹可寻的,由于正在2期数据发表之前,公司仍旧走了两任CEO。
好正在,OPL-0401 不是来自Valo的AI展现平台,而是从赛诺菲买来的。但Valo依靠Opal平台,正在什么范畴、什么功夫不妨推出候选药物,并未给出阐发。
诺和诺德首席科学官示意,公司对与Valo的团结进步感触出格中意,并期望通过扩展团结,进一步加紧正在慢病,加倍肥胖症和2型糖尿病范畴的研发技能。而2024年腊尾,因为备受期望的“下一代减肥药”数据不佳,诺和诺德须要寻找新的增加引擎。
过去一年,诺和诺德的营业定位仍相对纠集,其产物首要涉及糖尿病、肥胖、罕见病(征求血液病和滋长袭击)以及其他慢性疾病(如动脉粥样硬化血汗管疾病、心衰、非酒精性脂肪肝和阿尔兹海默病)四大诊治范畴。
而诺和诺德正在慢病范畴的计谋则以内生与表延并举,同时主动向新兴诊治范畴扩张。环球GLP-1近似物研发适合症从2型糖尿病及肥胖,慢慢拓展至非酒精性脂肪肝、儿童及成人II型糖尿病、帕金森病及改进糖尿病并发症等诸多范畴。诺和诺德财报显示,除糖尿病、肥胖适合症表,司美格鲁肽正在血汗管疾病、MASH、CKD、阿尔兹海默病、心衰等范畴均有适合症结构,且涉及多种效力机造和开垦平台,均为潜正在空间壮大的临床范畴。
值得一提的是,此次诺和诺德要发力的范畴还征求心脏代谢疾病诊治,该范畴正处于“兴盛阶段”,要念争先突围该范畴,AI的帮力被以为是须要的。
以个中的心衰范畴为例,诊治药物急需打破,疗效确凿的重磅新种类正速捷放量:心衰诊治指南履历了由古代金三角(ACEi/ARB+BB+MRA)到新的金三角(ACEi/ARB/ARNI +BB+MRA),再到新四联疗法(ARNI或ACEi/ARB+SGLT2i+BB+MRA)的发达经过,降糖药亦发扬出血汗管预后改进效力,也被新纳入四联行为诊治HFrEF基本药物,市集潜力取得壮大提拔。
永久来看,心脏代谢疾病诊治范畴仍有稠密未被满意需求,新品开垦+适合症拓展还将鼓动市集络续扩容。另表怎么改进干系疾病的预后也平昔是新药开垦的倾向,目前各大MNC的做法是将前沿手艺如干细胞疗法和基因疗法运用于心衰范畴,以及正在找寻新靶点上接续发力。
少数有所功效的管线,AI正在个中的进献是有限的。比如武田60亿美元收购的TYK2压抑剂TAK-279一度被热捧为“AI驱动的药物研发”,但毕竟上这是Schrodinger和Nimbus参考BMS颁发的分子组织,通过FEP(Free Energy Perturbation)推算优化取得的。
AI造药另一“为人诟病”的是几年前高价刊行的多家Biotech,当前正在血本市集上发扬不佳。回首2024年,AI药物连续接续翻车,且绝大个人还处于闭头的临床2期。2024年9月,Recursion揭晓针对罕见病幼分子药物REC-994 的 2 期数据疗效有限;12月,Bioage Labs用于减肥的药物Azelaprag映现个人受试者转氨酶升高,被迫停顿临床2 期商量。
此表,早期的AI造药公司太甚依赖数据驱动的举措来加快药物展现,但正在数据稀缺的情形下,这种举措可以形成与已知药物相通或反复已知挫折的化合物,一度使得AI造药令人没趣。但现正在,AI造药公司也纷纷调度计谋,转向脾气化诊治或处理更根基的药物靶点拔取题目,而不是仅眷注药物优化。
MNC的资金与数据充斥,更有丰盛的药物研发经历,且民多半情形下更偏向于行使专业公司开垦的东西。对AI造药公司来说,平淡视与MNC的合行为获取须要资源、加快药物开垦历程和拓宽营业周围的机缘。终究,AI造药公司往往正在某一个特定的手艺方面或疾病范畴做得出格精炼。即使AI造药公司不妨有奇特的手艺处理MNC的痛点,而且不妨帮帮MNC体会AI造药平台的手艺上风,往往会受到MNC加注。
另表,本钱缩减简直是整个药企当下笃志的课题,MNC集体看好AI正在药物开垦中的运用,并将其视为进步效劳、消浸本钱和加快药物上市期间的紧张东西,往往不肯错过团结机缘,并允许赐与AI平台更多期望。
就像但Valo的CEO Brian Alexander 正在布告中指出的相似:OPL-0401 并非源自Valo 的展现平台,因而管线的挫折并不代表平台的挫折。
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